Rare2030 Foresight in Rare Disease Policy

“De gezondheid van 30 miljoen mensen in Europa die met een zeldzame ziekte leven, mag niet aan geluk of toeval worden overgelaten. Rare 2030 bereidt met vooruitziende blik een betere toekomst voor voor mensen met een zeldzame ziekte in Europa. "

Sinds de implementering in 2009, van de aanbevelingen van de Raad van de Europese Unie op het gebied van zeldzame ziekten, heeft de Europese Unie enorme vooruitgang geboekt om het leven van mensen met zeldzame ziekten te verbeteren. Rare 2030 zal de komende tien jaar en daarna richtinggevend zijn voor het beleid inzake zeldzame ziekten in Europa.

WAT IS Rare 2030? Rare 2030 begon met een verkennend onderzoek (Foresight Study) dat de input verzamelt van een grote groep patiënten, zorgverleners en belangrijke opinieleiders om beleidsaanbevelingen voor te stellen die ons zullen leiden naar verbeterd beleid en een betere toekomst voor mensen met een zeldzame ziekte in Europa. Dit was een tweejarig project dat eindigde in een presentatie voor het EU-parlement in februari 2021 met aanbevelingen over de meest kritieke gebieden die een gedegen beleid vereisen.

De Rare 2030 aanbevelingen: Deze tweejarige studie met meer dan 250 experts uit de hele wereld van zeldzame ziekten heeft geresulteerd in acht overkoepelende aanbevelingen om ervoor te zorgen dat de toekomst van 30 miljoen mensen met een zeldzame ziekte niet aan geluk of toeval wordt overgelaten.

Het beschrijft de noodzaak van een nieuw Europees beleidskader voor zeldzame ziekten om:

  • Begeleiden van de uitvoering van nationale plannen voor zeldzame ziekten met dezelfde meetbare doelstellingen.

  • Een vernieuwde gecoördineerde strategie samenbrengen op het gebied van onderzoek, digitale technologie, gezondheidszorg en maatschappelijk welzijn, als aanvulling op de bestaande wetgeving.

  • Investeringen stimuleren op het gebied van zeldzame ziekten op zowel Europees als nationaal niveau om ervoor te zorgen dat we geen momentum verliezen.

De acht laatste aanbevelingen met betrekking tot diagnose, behandeling, zorg, onderzoek, gegevens en Europese en nationale infrastructuren vormen de routekaart voor het komende decennium van beleid voor zeldzame ziekten.

Een Europees beleidskader

Aanbeveling 1: Een Europees beleidskader voor de uitvoering van consistente nationale plannen en strategieën, regelmatig gecontroleerd en beoordeeld door een instantie van meerdere belanghebbenden.

Eerdere, snellere en nauwkeurigere diagnose

Aanbeveling 2: Eerdere, snellere en nauwkeurigere diagnose van zeldzame ziekten door beter en consistenter gebruik van geharmoniseerde normen en programma's in heel Europa, nieuwe technologieën en innovatieve benaderingen die worden aangestuurd door de behoeften van de patiënt.

Een zeer gespecialiseerd gezondheidsecosysteem

Aanbeveling 3: Een zeer gespecialiseerd gezondheidsecosysteem, met politieke, financiële en technische ondersteuning op Europees en nationaal niveau, dat niemand met een zeldzame ziekte in onzekerheid laat over hun diagnose, zorg of behandeling.

De integratie van mensen met een zeldzame ziekte

Aanbeveling 4: Garandeer de integratie van mensen met een zeldzame ziekte in de samenleving en economieën door Europese en nationale maatregelen te nemen die hun sociale rechten erkennen.

Maatschappelijke deelname

Aanbeveling 5: Een cultuur die zinvolle deelname, betrokkenheid en leiderschap aanmoedigt van mensen met een zeldzame ziekte in zowel de publieke als de private sector.

Onderzoek naar zeldzame ziekten

Aanbeveling 6: Onderzoek naar zeldzame ziekten blijft een prioriteit overheen fundamenteel, klinisch, translationeel en sociaal onderzoek.

Optimaal gebruik van informatie

Aanbeveling 7: Maximaal gebruik van gegevens om de gezondheid en het welzijn van mensen met een zeldzame ziekte te verbeteren.

Toegang tot medicatie en behandelingen

Aanbeveling 8: Verbeter de beschikbaarheid, toegankelijkheid en betaalbaarheid van behandelingen voor zeldzame ziekten door investeringen aan te trekken, innovatie en samenwerking tussen landen te stimuleren en ongelijkheden aan te pakken.

Je kan deze aanbeveling in detail nalezen op deze webpagina: https://www.rare2030.eu/knowledgebase/

Uiteindelijk moeten deze aanbevelingen leiden tot een heel aantal doelstellingen waarvan we hier graag een aantal vermelden:

  • Vandaag kennen 6% van de zeldzame ziekten een behandeling, hier wil men 1000 nieuwe behandelingen aan toevoegen.

  • Vandaag duurt een gemiddelde diagnose 5 jaar, dit wil men terug brengen tot 6 maanden.

  • 51% van de zeldzame ziekten hebben een ernstige impact op het dagelijks leven. Het effect op psychologisch, sociaal en economische kwetsbaarheid met 1/3 verminderen.

Heel wat partners zijn betrokken bij het verwezenlijken van deze doelstellingen, en als lid van Eurordis en de ERN (European Reference Network) zijn wij als patiëntenvereniging ook betrokken partner. Onze bijdrage zal waarschijnlijk vrij beperkt zijn, maar iedere stem telt. Wij houden jou als lid ook graag op de hoogte van de stappen die worden gezet, en zullen je daar dan ook regelmatig over informeren.

In Europa leven 30 miljoen mensen met een zeldzame ziekte. Toch kan geen enkel land de uitdagingen van zeldzame ziekten alleen aanpakken. Hun toekomst hangt af van beleidsmakers die nu Europese actie ondernemen.

Jouw stem telt ! ! !

Vertel Ursula von der Leyen, de voorzitter van de Europese Commissie, JOUW reden waarom Europa tegen 2030 actie moet ondernemen voor een betere toekomst voor mensen met een zeldzame ziekte. klik op de afbeelding 'Wat is jouw reden?'

Tegenwoordig zijn er slechts behandelingen voor 6% van de zeldzame ziekten. Het duurt gemiddeld vijf jaar voordat een diagnose wordt gesteld. En mensen die met een zeldzame ziekte leven, blijven in de samenleving gemarginaliseerd. De COVID-19-pandemie heeft hun kwetsbaarheid vergroot met verstoringen om voor 84% van de mensen te zorgen. We kunnen niet wachten op Europese maatregelen tegen zeldzame ziekten.

Iedereen die met een zeldzame ziekte leeft, is voor Europa een reden om actie te ondernemen tegen zeldzame ziekten. Niemand achterlaten!

We hebben 30 miljoen redenen (#30millionreasons) voor Europa om actie te ondernemen om:

  • Te voorkomen dat mensen te jong hun leven verliezen door een zeldzame ziekten

  • de kwaliteit van leven van mensen met een zeldzame ziekte te verbeteren

  • ervoor zorgen dat Europa een wereldleider is in innovatie op het gebied van zeldzame ziekten

Wat is uw reden? https://action.eurordis.org/nl